Ученые из Австралии сделали значительный шаг в области генной терапии, разработав метод, позволяющий активировать «молчащие» гены без разрезания молекул ДНК. Исследования, проведенные в университете Нового Южного Уэльса и детском госпитале Св. Иуды (США), подтвердили, что метильные группы на ДНК непосредственно блокируют активность генов. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications.
Эпигенетическое редактирование, в отличие от традиционных методов CRISPR, которые действуют как молекулярные ножницы, просто удаляет химические метки. Это открывает новые перспективы для лечения заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия, путем «стирать метки» с фетального глобина. Ученые изначально работают с клетками в лаборатории, планируя дальнейшие эксперименты на животных. Этот подход обещает более безопасное будущее в генной терапии, способствуя лечению различных генетических заболеваний.

